京都大iPS細胞研究所の井上治久教授（幹細胞医学）らは3日、遺伝的要因が大きい「家族性」のアルツハイマー病の患者を対象に、iPS細胞を使用して効果が確認されたパーキンソン病などの治療薬を投与する最終段階の臨床試験（治験）を開始したことを発表した。iPS細胞を使って治療薬などを探す「iPS創薬」を用いて最終治験に入るのは初めてという。

　アルツハイマー病は、脳内にたんぱく質「アミロイドβ（ベータ）」が蓄積することで神経細胞が壊れ、認知機能が低下する病気。国内に300万人前後の患者がいるとされ、遺伝とは関係ない「孤発性」が大半を占めている。家族性の患者は国内で100人程度と少ないが、孤発性より若い平均40歳代で発症する。

研究チームは、患者由来のiPS細胞から作製した大脳皮質の神経細胞を使い、パーキンソン病などの治療薬「ブロモクリプチン」が最も有効だと突き止めた。2020年からは患者8人を対象とし、初期段階の治験を実施。安全性を確認し、症状を抑える効果もみられた。

　最終治験は、東和薬品（大阪府門真市）の主導で、患者を24人に増やし、28年3月まで実施する予定。三重大病院などの医療機関で進めるという。